Як повідомили китайські дослідники, команда вчених університету Sun Yat-sen використовувала методику основного редагування, аби виправати одну помилку з трьох мільярдів «знаків» нашого генетичного коду, передає ВВС Україна.
Вони змінили ще не імплантовані лабораторні ембріони для видалення хвороби бета-таласемії.
Вчені стверджують, що такий підхід дозволить у майбутньому лікувати значну кількість спадкових хвороб.
Методика полягає в коригуванні чотирьох основних блоків ДНК: аденіну, цитозину, гуаніну та тиміну.
Вони загальновідомі за літерами A, C, G і T.
Усі шляхи до будови та управління людським тілом закодовані в комбінації з цих чотирьох основ.
Потенційно загрозлива для життя хвороба бета-таласемія виникає внаслідок зміни основи в генетичному коді – відомій як точкова мутація.
Вчені відкоригували її до початкового стану.
Вони перевірили ДНК на помилки, змінили G на A (гуанін на аденін) – таким чином виправили мутацію.
Цзюнь Цзіу Хуан з команди вчених розповів: «Ми першими показали можливість лікування генетичних хвороб у ембріонах людини завдяки основному редагуванню».
Він сказав, що їхнє дослідження відкриває нові шляхи для лікування пацієнтів, запобігає бета-таласемії у новонароджених «та навіть інших вроджених хвороб».
Експерименти проводили на тканинах пацієнтів з хворобами крові, а також на клонованих ембріонах людини.
Основне виправлення – це удосконалена форма генного редагування Crispr, яке вже стало революційним у науці.
Crispr розриває ДНК. Коли організм намагається виправити цю прогалину, то він деактивує набір інструкцій – генів. Це також дає можливість вставити нову генетичну інформацію.
Основне редагування діє на основи ДНК, перетворюючи одну на іншу.
Професор Девід Ліу вперше презентував методику основного редагування в Гарварді: він описав її як «хімічну операцію».
Він стверджує, що ця методика є ефективнішою та спричиняє менше побічних ефектів, ніж Crispr.
«Близько двох третин відомих генетичних варіантів людини, пов'язаних з хворобою, є точковими мутаціями», – розповів професор BBC.
«В основного редагування є потенціал прямого виправлення, або ж відтворення в дослідницьких цілях багатьох патогенних [мутацій]».
Дослідницька група з університету Sun Yat-sen в Гуанчжоу потрапляла на перші шпальти газет ще раніше - коли вони вперше використали метод Crispr на ембріонах людини.
Професор Робін Лавелл-Бедж з Інституту Francis Crick у Лондоні назвав частину їхнього останнього дослідження «винахідливою».
Але він запитав, чому вчені не ставили більше експериментів на тваринах перед тим, як перейти до ембріонів людини, і додав: в інших країнах правила дослідів на ембріонах були б «вимогливішими».
Дослідження, опубліковане в Protein and Cell, є найсвіжішим прикладом різкого зростання здатності вчених маніпулювати ДНК людини.
Воно викликало етичну і суспільну дискусію про те, які методи у прагненні запобігти хворобам є припустимими, а які ні.
Професор Лавелл-Бедж також додає, що такі підходи навряд чи набудуть клінічного застосування найближчим часом.
«Потрібно набагато більше обговорень щодо етичного аспекту цих методів та способу їх регулюванння. У багатьох країнах, включно з Китаєм, необхідні надійніші механізми для налагодження, нагляду та довгострокових спостережень».
ІА "Вголос": НОВИНИ