Американські фахівці зуміли повністю відновити зорові функції сітківки піддослідних мишей з вродженою ретинопатією.
Вчені з Каліфорнійського університету в Ірвайні продемонстрували технологію генного редагування CRISPR.
Про це повідомляє ScienceDaily.
Науковці провели попереднє дослідження на піддослідних мишах. За допомогою технології генного редагування CRISPR їм далося виправити мутації, які викликали вроджені захворювання сітківки у тварин. Так, фахівці відновили зір мишей до норми.
«Наші результати демонструють найбільш успішне на сьогодні позбавлення від сліпоти за допомогою генного редагування», – заявив професор Кшиштоф Пальцевский.
Вроджені патології сітківки – група захворювань, викликані мутаціями у понад 250 генах. Раніше ніяких методів лікування для таких патологій не існувало, але нещодавно у США схвалили першу терапію для лікування амавроза Лебера за допомогою CRISPR.
Амавроза Лебера – це поширена форма спадкового захворювання сітківки, що викликається мутацією гена. Патологічний ген не дає організму змогу виробляти білок, який перетворює світло в сигнали для мозку (тим самим забезпечуючи зір).
Вчені з Ірвайну виправили деякі недоліки системи генетичних ножиць, які лише нещодавно почали використовувати у сучасній терапії. Фахівцям вдалося акуратно і передбачувано виправити точкові мутації та звели до мінімуму небажані побічні ефекти.
На прикладі мишей з патогенною мутацією гена Rpe65 науковці успішно продемонстрували терапевтичний потенціал генного редагування при спадкових захворювань сітківки, які приводять до сліпоти.
Як повідомлялося, у Львівській клінічній лікарні швидкої допомоги 80-річній пацієнтці провели операцію з заміною клапана серця без жодного розрізу.
ІА "Вголос": НОВИНИ