Генетична хвороба, що викликає сліпоту, може бути вилікувана за допомогою вірусу, котрий проникає в очі. Про це заявили розробники нового американського препарату, який має повертати людям зір, йдеться в сюжеті ТСН.
Ген, що призводить до сліпоти у хворих на амавроз Лебера, вчені знайшли п'ять років тому, а тепер сподіваються, що навчилися його виправляти.
«Це захворювання сітківки, яке веде до сліпоти. Зазвичай воно руйнує зовнішній зір, зрештою, ви дивитеся на світ, наче крізь бійницю», – розповів ведучий блогу «Двоє сліпих братів» Браян Меннінг.
Вірус, який проникає в очі, здатен вилікувати генетичну хворобу очей, яка викликає сліпоту. Принаймні так стверджують розробники нового американського препарату, який має повертати людям зір. Його вже схвалило управління з санітарного нагляду за якістю медикаментів.
Технологія редагування генів – досі спірний, але надзвичайно перспективний прорив. Поки що її практикують головно на тваринах, але надходить час, коли і людям вона почне допомагати. Механізм дії такий: до нешкідливого вірусу, наче ошийник на пса, чіпляють потрібний ген, а потім вживляють його людині в організм. Вірус обживається з новим хазяїном, а ошийник починає працювати, виробляючи правильні білки, які закодовані таким чином, що ремонтують поламану генетичну структуру.
«Гени – це набір інструкцій для клітини. У нас близько 30 тисяч генів, мутація лише одного з них призводить до генетичної чи спадкової хвороби», – пояснила голова науково-дослідного відділу SPARK THERAPEUTICS Кетрін Хай.
Лікування передбачає дві ін'єкції – по одній у кожне око. Процедура обіцяє бути не з дешевих, бо зараз вартість такого курсу сягає мільйона доларів. Однак оптимістів це не хвилює.
«Це надзвичайно великий прорив у медицині, перша спроба лікувати хвороби зору за допомогою генетичної терапії», – вважає Меннінг. Сліпі кажуть, що надія вартує більшого, тож щиро сподіваються, що майбутнє, котре здатне впоратися з найбільшими проблемами і хворобами людства, поволі стає сьогоденням. Уже наступного року управління по санітарному нагляду за якістю медикаментів видасть вказівки, завдяки яким препарати на зразок «Люкстурни» набагато швидше потраплятимуть на ринок.
ІА "Вголос": НОВИНИ